可能會出現心肌受累，導致心臟收縮功能比同歲的孩子要低，部分孩子還會出現心率加快、心律失常，嚴重的還會出現心臟傳導阻滯、白內障、性腺萎縮等，如果累及呼吸肌，可能會出現窒息危及生命。

上肢或下肢遠端肌肉首先出現肌肉萎縮無力，特別是雙側手肌，下肢脛前肌和腓腸肌。嚴重的傳導阻滯，心動過緩，心房纖顫，需要安裝起搏器。疾病緩慢進展，常因心臟病死亡。

如果不積極治療，肌肉會逐漸萎縮和癱瘓，最后造成呼吸肌麻痹導致不能自主，嚴重者危及生命。患者應保持良好的心態積極的進行治療，平時也要注意適量的進行康復訓練。

孕期營養不良會對胎兒的神經系統造成嚴重的影響。
有些患兒會出現先天神經系統的缺陷，嚴重的影響了兒童的智能，從而造成兒童的智力下降，這些嬰兒的身體素質比較弱，語言能力比較弱，說話也比較遲。在懷孕初期，營養不良是不能馬虎的，甚至會造成畸形或者兒童發育緩慢，甚至會造成死胎，因此孕婦要注意補充營養，防止營養不良。

肌營養不良是一種跟遺傳因素有關的呈進行性加重的肌無力的疾病，一般會有肌肉假性肥大或肌肉變性，會影響正常肢體的活動。一般會隨著年齡的增加導致最后出現全身無法活動，出現癱瘓的現象。

本病目前尚無特效的治療方法。鑒于本病病情呈進行性加重，致殘率高，因此早期治療，制病情發展，可提高生存質量，特別是家族中有類似病史的，更要引起注意，及早檢查診斷。治療期間，忌煙酒，忌食辛辣、過咸食物，避風寒，防感冒，多飲水。